Wenn Sie die Schlagzeilen der Mainstream-Nachrichten in # 2018ADA, der größten Diabetes-Konferenz des Jahres, gesehen haben, haben Sie vielleicht gedacht, wir stehen kurz vor einer bahnbrechenden Diabetes-Heilung. Das liegt an der umstrittenen Bostoner Forscherin Dr. Denise Faustman, der die Hoffnung angeheizt hat und Millionen von Dollar gesammelt begann mit Spenden aus dem ganzen Land zu fördern
Auf diese Weise wurde die Rede davon sein, dass sie möglicherweise gegen die Embargorichtlinie der ADA verstoßen hat, die sofort eine heftige Reaktion der medizinischen Gemeinschaft auslöste und einen etwas unerhörten Rückschlag gegen einen etablierten Forscher verursachte.
Bei einer Augenbrauen hochziehenden Bewegung, die möglicherweise die erste ihrer Art ist, ADA und JDRF gab eine gemeinsame Erklärung ab Warnung an die Community, sich an dieser Stelle nicht zu sehr über Dr. Faustmans Forschung zu freuen, unter Hinweis auf die sehr kleine Stichprobengröße ihrer Studie und die Tatsache, dass „die Ergebnisse zum Nachdenken anregende Fragen, aber keine endgültigen Antworten aufwerfen“, die vor ihrer Arbeit benötigt werdenso breit angepriesen werden als Erfolg.
Insbesondere untersucht die ADA auch, ob Dr. Faustman gegen die Embargorichtlinie der wissenschaftlichen Sitzung verstoßen hat, indem sie ihre Forschungsergebnisse vorab veröffentlicht hat, und ob sie möglicherweise von zukünftigen wissenschaftlichen Sitzungen ausgeschlossen wird.
Whoa! Überlassen Sie es Dr. Faustman, für Aufsehen zu sorgen, wie es sonst niemand zu tun scheint…
Als Faustman wegen einer Antwort kontaktiert wurde, teilte er uns das mit gemeinsame Erklärung “ war eine kleine Überraschung, da wir große Anstrengungen unternommen haben, um beide Organisationen in einen positiven Dialog einzubeziehen.
Viele leidenschaftliche Anhänger in unserer D-Community haben klare Meinungen zu den Motivationen von jeder Seite. Ihre Fans neigen dazu, sie als Opfer der Intoleranz der großen Hunde gegenüber neuartigen Ansätzen zu sehen, während Kritiker implizieren, dass sie eine selbstfördernde Betrügerin istfalsche Hoffnung.
Wir haben Dr. Faustmans Arbeit im Laufe der Jahre von einem erster Chat 2009 , an Update 2012 und dann noch ein Interview, wenn sie klinische Phase-II-Studie begann im Jahr 2015. Hier ein Blick auf den Hintergrund ihrer Arbeit und das Forschungsupdate, das dieses neueste Drama verursacht hat…
BCG-Impfstoffforschung von Dr. Faustman
Für diejenigen, die mit Dr. Faustmans Arbeit nicht vertraut sind, studiert sie seit langem etwas namens BCG Bacillus Calmette Guerin, einen generischen Impfstoff, den es seit fast einem Jahrhundert gibt und der ursprünglich zur Bekämpfung von Tuberkulose TB entwickelt wurde. Die Idee:Eine Erhöhung des BCG könnte verhindern, dass die Bauchspeicheldrüse die Beta-Zellen abtötet, die Insulin produzieren, und es den von Diabetes Betroffenen ermöglichen, sich zu regenerieren. Faustman machte das, was als a beschrieben wurde
In ihren Phase-I-Ergebnissen hat ihr Team bei Massachusetts General Hospital festgestellt, dass bei Menschen mit „langfristigem“ oder „fortgeschrittenem“ Typ-1-Diabetes, dh mit einer Krankheit von mindestens 15 bis 20 Jahren, der Impfstoff den Beginn der Pankreas-Insulin-produzierenden Zellregeneration einleitete.
Sie beendete die erste Phase ihrer klinischen Studien im Jahr 2010. Sie beantragte eine JDRF-Finanzierung, erhielt jedoch kein Stipendium, vermutlich aufgrund von Zweifeln an der Gültigkeit ihrer Arbeit. Vor allem, weil sie unabhängig Geld sammeln musste, dauerte es weitere Jahredie zweite Phase ihrer Forschung im Jahr 2015 zu beginnen. Das ist noch nicht abgeschlossen und wird wahrscheinlich weitere Jahre dauern. geschätzte Abschlusszeit der klinischen Studie ist 2023 im Moment.
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Die A1Cs der Studienteilnehmer sanken leicht und sie hatten „nahezu normale“ BGs, die weniger Insulin benötigten, und konnten ihren Glukosespiegel weniger häufig überprüfen. Die A1C-Ergebnisse gingen in den drei Jahren nach ihrer Behandlung im Durchschnitt um mehr als 10% zurückund 18% nach einem weiteren Jahr, zeigen die Studiendaten. Die Teilnehmer konnten auch die Insulinaufnahme reduzieren und „normale“ Blutzuckerspiegel erreichen, wie die Forschung zeigt. Interessanterweise scheint es, dass der Impfstoff 3-4 Jahre braucht, um einzutreten - etwas, dasFaustman und ihr Team sind sich nicht sicher, warum das passiert, werden aber weiter nachforschen.
„Dies ist eine klinische Validierung des Potenzials, den Blutzucker mit einem sicheren Impfstoff selbst bei Patienten mit langjähriger Krankheit stabil auf nahezu normale Werte zu senken“, sagte Dr. Faustman. „Zusätzlich zu den klinischen Ergebnissen haben wir jetzt eineklares Verständnis der Mechanismen, durch die begrenzte BCG-Impfstoffdosen das Immunsystem dauerhaft und vorteilhaft verändern und den Blutzucker bei Typ-1-Diabetes senken können. “
In der Studie selbst gibt es jedoch einen wichtigen Punkt, den Dr. Faustmans Forschung hervorhebt, der im Wesentlichen den Behauptungen der vorherigen Studienergebnisse widerspricht - dass der A1C- und BG-senkende Effekt des BCG-Impfstoffs ist kein Ergebnis der Regeneration von Pankreaszellen . In dem Artikel heißt es: „Beim Menschen wurde diese stabile Blutzuckerkontrolle nicht primär bei diesen Menschen durch Erholung oder Regeneration der Bauchspeicheldrüse gesteuert.“ Tatsächlich heißt es, dass die C-Peptid-Regeneration, wie sie in Mäuseversuchen beobachtet wurde, dies nicht warin den menschlichen PWDs repliziert.
Abgesehen von diesen ersten veröffentlichten Ergebnissen veröffentlichte Dr. Faustman am 23. Juni bei den wissenschaftlichen Sitzungen auch ein „spätes“ Poster, obwohl die Daten zu „einer anderen Untergruppe von Patienten“ denen in der Studie ziemlich ähnlich waren Natur Artikel Tage zuvor veröffentlicht.
June Media Blitz
Eine Woche bevor die Ergebnisse des Embargos veröffentlicht wurden, wandte sich Dr. Faustmans Team an die Mainstream-Medien und die Diabetes-Presse, um einige der neuen Daten zu teilen. Als die ADA-Konferenz begann, erschienen bereits Schlagzeilen im gesamten Spektrum.von Newsweek , Zeit , STAT , Fachzeitschriften und diabetesspezifische Veröffentlichungen mit Überschriften wie „ Hat Dr. Faustman eine Heilung für Typ-1-Diabetes gefunden? “
Ugh… Wenn ihre Gruppe in irgendetwas gut ist, ist es definitiv PR.
Dies löste die Reaktion von ADA und JDRF aus, die selten an gemeinsamen Erklärungen zusammenarbeiten, es sei denn, sie glauben, dass das Problem ziemlich monumental ist.
Bedenken von ADA und JDRF
Am 25. Juni gingen die beiden größten Diabetesorganisationen des Landes mit ihren Bedenken an die Öffentlichkeit. Abgabe einer Erklärung als direkte Antwort auf all das Geschwätz über Dr. Faustmans Forschungen. Man könnte diesen Schritt nicht nur als Schlag auf die Hand eines Schurken sehen, sondern auch als mögliche Warnung, dass PWDs ihr Geld nicht weiter auf die Arbeit werfen solltenkann falsche Hoffnung schaffen.
Die Organisationen weisen darauf hin, dass Faustmans Studie, obwohl diese Arbeit Aufmerksamkeit erregt hat, nur einer sehr kleinen Anzahl von Patienten folgte - neun Personen zum Fünfjahreszeitpunkt und drei Personen zum Achtjahreszeitpunkt - “und muss es seinmit Vorsicht interpretiert. ”
In der Erklärung sind auch bestimmte Einschränkungen aufgeführt, die berücksichtigt werden sollten :
- Alle Studienteilnehmer verwendeten während der gesamten Studie weiterhin eine Standard-Insulintherapie. Es ist keine Situation, in der die Behandlung ihren Behandlungsstandard änderte alle geimpften Personen erhielten weiterhin Insulintherapie.
- Die Patienten mit berichteten positiven Ergebnissen erreichten nur mäßig niedrigere A1Cs, die zwar geringfügig statistisch signifikant sind, jedoch nicht auf die Millionen von Menschen mit T1D verallgemeinert werden können und nicht als Ergebnis der Impfung nachgewiesen wurden.
- Der Forschungsbericht berücksichtigt nicht die natürliche Variabilität der A1C-Spiegel im Laufe der Zeit, die in dieser Population bekanntermaßen auftritt: Sie verbessern sich tendenziell bei Menschen mit T1D, wenn sie älter werden, insbesondere wenn sie ihre Teenager- und Jugendalter verlassenAnfang der 20er Jahre. Es ist unklar, welche Rolle die Naturgeschichte in diesen Fächern gespielt haben könnte.
- Es gibt keine Details zum Versorgungsstandard in der mit BCG behandelten Gruppe und der Kontrollgruppe. War beispielsweise die Versorgung zwischen beiden Studiengruppen vergleichbar oder wurden Zusatztherapien angewendet?
In der Erklärung wird dann darauf hingewiesen, dass weder ADA noch JDRF derzeit Dr. Faustmans Arbeit finanzieren, aber sie werden den Fortschritt überwachen.
„Wir möchten, dass jeder Forscher in unserem Bereich erfolgreich ist“, schließt die Erklärung. „Beide Organisationen wenden strenge Peer-Review-Prozesse an, um evidenzbasierte Finanzierungsentscheidungen zu treffen, und wir werden unsere Ressourcen weiterhin auf Projekte konzentrieren, dieWir glauben, dass wir die beste Gelegenheit haben, eine Welt ohne T1D zu schaffen - für uns und unsere Lieben - so schnell wir können. “
Dr. Aaron Kowalski, Chief Mission Officer des JDRF, erklärt uns, dass die beiden Diabetes-Organisationen in der Vergangenheit mit der FDA gemeinsame Erklärungen zu anderen wissenschaftlichen Themen abgegeben haben, diese besondere Erklärung zu Dr. Faustman jedoch einzigartig ist.
„Wir waren der Ansicht, dass es besonders wichtig ist, klar zu machen, dass sich der Standard der Versorgung aufgrund dieses Berichts nicht ändert“, sagte er und bemerkte, dass Kliniker von Familien kontaktiert wurden, die die Impfung wünschten, und dass die allgemeine Berichterstattung darüber sicherlich eine Rolle spielteim Interesse der D-Community und wie die Organisationen beschlossen haben, darauf zu reagieren.
Der Chief Scientic und Medical Officer der ADA, Dr. William Cefalu, wiederholte diese Einschätzungen und wiederholte, dass zu wenige Patienten eingeschlossen waren, um eine Entscheidung über die Vorteile dieser BCG-Therapie zu treffen.
„Dies ist ein Fall, in dem sich beide Organisationen auf die Einschränkungen und Bedenken der Studie und ihrer Ergebnisse geeinigt haben und wir darauf ausgerichtet waren, sicherzustellen, dass sie in einen Zusammenhang gebracht wird“, sagte er. DiabetesMine :
Laut Cefalu durfte Dr. Faustman auf der ADA präsentieren, da nicht sofort klar war, ob ihre Veröffentlichung vor der Konferenz und die auf den SciSessions gezeigten bahnbrechenden Posterergebnisse gegen die Embargorichtlinie der ADA verstießen. Diese Konferenz ist speziellüber die Präsentation der neuesten Erkenntnisse, und die Embargopolitik soll sicherstellen, dass kein Forscher „den Donner stiehlt“, bevor die neuesten Forschungsergebnisse dort präsentiert werden. Dies ist ein Standard für diese Art von medizinischen, forschungsorientierten Konferenzen.
„Wir überprüfen das Timing und alles im Detail“, sagt Cefalu und merkt an, dass ein Großteil der ADA-Führungskräfte und des Büropersonals zu diesem Zeitpunkt noch von der Konferenz zurückreist. „Das Problem war, dass das Papier so nahe am veröffentlicht wurdePräsentation, und wenn dieses Papier die gleichen Informationen in der Zusammenfassung enthielt, ist das im Grunde die Definition, ein Embargo zu brechen. “
Faustmans Antwort
Faustman sagt, dass ihr Team mit den Punkten in der gemeinsamen Erklärung nicht einverstanden ist, und stellt außerdem fest, dass sie ihren Medienplan vor der Konferenz mit der ADA geteilt haben.
„Ich bin nicht sicher, ob die gemeinsame Erklärung irgendetwas für die Millionen von Menschen geklärt hat, die Fortschritte auf dem Weg zu einer sicheren und tragfähigen Intervention für Typ 1 wollen“, sagte Faustman. „Wir reagieren sehr empfindlich auf Kommentare, die wir ebenfalls versprechenviel und haben versucht, vorsichtig zu sein, wie wir kommunizieren. ”
In Bezug auf die detaillierten Kritikpunkte ihrer Studie fügte sie hinzu :
„Ihre spezifischen Kommentare zur Patientengröße und statistischen Signifikanz werden von der nicht unterstützt. P-Werte . Die wissenschaftliche Gemeinschaft verwendet P-Werte speziell, um diese Art von Konversation zu vermeiden, und es gibt keine Daten, die darauf hindeuten, dass natürliche Variationen für diese Änderungen verantwortlich sein könnten.
„Die anderen Fragen im Zusammenhang mit dem Pflegestandard und dem Insulinkonsum hoffen wir in der Phase II-Studie zu beantworten, die vollständig eingeschrieben und im Gange ist. Wir werden weiterhin versuchen, mit dem JDRF, der ADA oder allen Interessierten zusammenzuarbeiten, die uns helfenVerstehen Sie das Potenzial von BCG. Es bleibt noch viel zu tun, und wir könnten die Unterstützung nutzen. “
Sie stellte fest, dass Personen, die an einer Teilnahme an ihren klinischen Studien interessiert sind, die Studienkoordinatoren unter kontaktieren können. [email protected] .
„Wenn wir vorwärts gehen, setzen Sie sich bitte mit uns in Verbindung und teilen Sie uns Ihre Meinung mit gut und schlecht, aber wir bitten alle, auf allen Seiten so höflich wie möglich zu sein“, fügte Faustman hinzu. „Unsere Emotionen sind aufgrund dieses Zustands hochist so schwer für Patienten und diejenigen, die sie lieben. Bleiben wir zusammen und sehen, was wir tun können - zusammen! ”
Hoffnung gegen Hype
Faustman kann eine polarisierende Persönlichkeit sein, wie wir beim Spaziergang durch das ADA-Kongresszentrum und die Posterhalle im Gespräch mit anderen Forschern festgestellt haben. Sie konnten die Spannung leicht spüren, wenn ihr Name erwähnt wurde.
Einige verfolgten den Ansatz des „vorsichtigen Optimismus“, während andere zusammenzuckten und ihre Hände hochhielten, um das Thema abzuwinken. Wir hörten auch mehr als einmal die Ansicht, dass sie falsche Hoffnung auf eine Heilung verbreitet.
Was auch immer Ihre POV hier ist, Dr. Faustman ist sicherlich eines der anschaulichsten Beispiele für das Phänomen „Hope v. Hype“ in der Diabetesforschung und wie emotional es werden kann - während die realen Auswirkungen ihrer Forschung TBD bleiben.
