Vertreter von Intercept Pharmaceuticals sagen, dass ihr neues Medikament in einer klinischen Phase-III-Studie eine gute Leistung erbracht hat, und fordern daher die Zulassung durch die FDA an.
Nichtalkoholische Steatohepatitis NASH, eine Art nichtalkoholischer Fettlebererkrankung, ist eine schwierige Erkrankung - nämlich weil es auf dem Markt keine Medikamente gibt, die zur Behandlung dieser Krankheit entwickelt wurden.
Dies könnte sich jedoch bald ändern, wenn ein Pharmaunternehmen ein neues Medikament in die Apothekenregale bringen kann.
Intercept Pharmaceuticals, ein Unternehmen, das für die Entwicklung von Therapien für chronische Lebererkrankungen bekannt ist angekündigt Anfang dieses Monats haben sie eine Phase-III-Studie der REGENERATE-Studie erfolgreich abgeschlossen.
Das Ziel? Entwicklung eines Arzneimittels zur Behandlung von NASH und Leberfibrose.
Das Unternehmen hat angekündigt, in den USA und in der Europäischen Union eine behördliche Genehmigung einzuholen, um das Medikament bis Ende des Jahres auf den Markt zu bringen.
„Als erste erfolgreiche Zulassungsstudie in NASH ist REGENERATE ein wichtiger Fortschritt für die Lebergemeinschaft“, sagte Dr. Zobair M. Younossi Professor für Medizin am Inova Campus der Virginia Commonwealth University und außerordentlicher Professor für biomedizinische Wissenschaften an der George Mason University sowie Vorsitzender des REGENERATE Steering Committee in der Erklärung.
Obwohl es das erste NASH-spezifische Medikament sein könnte, das den Verbrauchern zur Verfügung steht, ist es kaum ein Spielveränderer, sagt ein von GesundLinie interviewter Experte.
Nichtalkoholische Fettlebererkrankung NAFLD umfasst zwei Subtypen: Nichtalkoholische Fettleber NAFL und NASH.
Während beide Erkrankungen eine Fettleber verursachen, ist NASH schwerwiegender, da es auch eine Entzündung der Leber umfasst, die zu schwerwiegenderen Komplikationen führen kann.
„NASH ist das äußerste Ende des Spektrums der Fettlebererkrankungen“, erklärt Dr. Keith Roach , Chief Medical Officer von Sharecare und außerordentlicher Professor für klinische Medizin bei Weill Cornell Medicine in New York.
„Das Spektrum beginnt bei der alkoholfreien Fettleber und reicht dann bis zur NASH“, sagte Roach zu GesundLinie. „Letztendlich kann es zu einer Zirrhose kommen. Die Epidemiologie nimmt definitiv zu. Sie ist sicherlich groß, wichtig und nichtleicht genommen werden. ”
In der Tat ist NAFLD eine der häufigsten Ursachen für Lebererkrankungen in den Vereinigten Staaten. Es ist geschätzt 30 bis 40 Prozent der Erwachsenen in den USA haben NAFLD und 3 bis 12 Prozent haben NASH.
Die Hauptrisikofaktoren für Fettlebererkrankungen sind ein sitzender Lebensstil, Diabetes, Fettleibigkeit, hohe Zuckeraufnahme und Alter.
Wie bei Typ-2-Diabetes und Herzerkrankungen werden Patienten mit NAFLD in der Regel dazu ermutigt, Gewicht zu verlieren und Sport zu treiben, um die Erkrankung zu behandeln. In extremen Fällen können Patienten bariatrische Operationen durchführen, um Gewicht zu verlieren.
Es gibt keine Medikamente auf dem Markt, die speziell zur Behandlung der Krankheit entwickelt wurden, aber das könnte sich bald ändern.
Das von Intercept Pharmaceuticals entwickelte Medikament verwendet Obeticholsäure, um die Leberfibrose zu verbessern, ohne die NASH des Patienten zu verschlechtern.
Intercept lehnte es ab, GesundLinie einen Kommentar zu übermitteln, aber Dr. Mark Pruzanski, Präsident und CEO des Unternehmens sagte in der Pressemitteilung, dass er mit dem Ergebnis der Phase-III-Studie zufrieden ist.
"Wir freuen uns, die ersten positiven Ergebnisse der Phase-3-Registrierungsstudie bei Patienten mit NASH zu melden, einer verheerenden Krankheit, die in den kommenden Jahren zu einer der Hauptursachen für Lebertransplantationen werden soll", sagte er.
Die Studie hatte zwei primäre Endpunkte: Verbesserung der Fibrose und Verbesserung der NASH.
Bei ersteren war dies erfolgreich, bei letzteren jedoch fehlgeschlagen. Da jedoch einer der Endpunkte erreicht wurde, plant das Unternehmen, die behördliche Genehmigung einzuholen.
Während das Medikament bei Leberfibrose hilfreich sein kann, aber nicht viel für NASH tut, macht es die Dinge auch nicht schlimmer.
„Es ist besser als nichts“, sagte Roach. „Ansonsten haben wir diätetische Behandlungen und diese sind sehr schwer zu halten. Wenn sie verwendet werden, können sie wirklich effektiv sein, aber es braucht einen motivierten Patienten und einenKliniker, der bereit ist, sich die Zeit zu nehmen. ”
Roach sagt, dass die medizinische Welt weiterhin Innovationen entwickeln und wirksame Medikamente entwickeln wird. Aber es ist ein inkrementeller Prozess.
"Ich denke, irgendwann werden wir wirksame Behandlungen für Lebererkrankungen haben", sagte er. "Es gibt eine Reihe von ihnen, die entwickelt werden. Einige von ihnen sind bereits gescheitert und einige sehen immer noch ziemlich interessant aus."
"Eine Sache, in der die Pharmaindustrie wirklich gut ist, ist die Suche nach einer Nische und die Entwicklung eines Arzneimittels, das eine gewisse Wirksamkeit haben wird", bemerkte er.
Lebererkrankungen sind kaum die einzige mögliche Nebenwirkung eines ungesunden, sitzenden Lebensstils.
Für Menschen mit NASH, Diabetes oder Herzerkrankungen klingt der Rat eines Arztes ziemlich ähnlich: Abnehmen, weniger Zucker zu sich nehmen und sich gesund ernähren.
Auch wenn NAFLD und NASH per Definition nicht durch Alkohol verursacht werden, ist Alkohol immer noch eine rote Fahne. Roach erklärt, dass selbst eine geringe Menge Alkohol schwerwiegende Komplikationen für die Betroffenen verursachen kann.
"Alkohol ist für jemanden mit sogar mäßiger alkoholfreier Fettleber absolut aus der Diät", betonte er.
Eine andere Sache, auf die Sie achten sollten, wenn Sie an NAFLD leiden oder ein NAFLD-Risiko haben, ist Hepatitis.
"Hepatitis A und Hepatitis C sind durch Impfungen vermeidbar, aber nicht jeder hat sie", sagte Roach. "Sie können für Menschen mit zugrunde liegender Lebererkrankung verheerend sein."
Für jede dieser Bedingungen ist das Versprechen einer magischen Kugel, die alles lösen würde, verlockend, aber es ist klar, dass es so etwas noch nicht gibt.
"Im Moment ist die wirksamste Prävention und die wirksamste Behandlung immer noch der Lebensstil", sagte Roach.
Das erste Medikament zur Behandlung der nichtalkoholischen Steatohepatitis NASH, einer Art nichtalkoholischer Fettlebererkrankung, ist möglicherweise Ende dieses Jahres auf dem Markt.
Beamte von Intercept Pharmaceuticals sagten, dass ihr neues Medikament in einer klinischen Phase-III-Studie eine gute Leistung erbracht hat.
Sie stellten fest, dass das Medikament die Symptome von NASH nicht linderte, aber die Leberfibrose verbesserte.
Ein Experte sagte, das neue Medikament würde die Behandlung von Fettlebererkrankungen nicht verändern, aber es ist auch „besser als nichts“.
Menschen mit Fettlebererkrankungen werden ermutigt, Gewicht zu verlieren, Sport zu treiben, sich gesund zu ernähren und Alkohol zu meiden.
